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Leucodistrofia metacromatica, la storia di Umut: dal buio totale ad una nuova speranza di vita
Umut ha solo un mese quando riceve la diagnosi. Una somministrazione altrettanto precoce della terapia genica gli ha cambiato la vita
Malattie rare, la storia del piccolo Giorgio: una diagnosi che cambia la sua vita e non solo
Una nuova sindrome che nel luglio del 2020 viene descritta per la prima volta sulla rivista scientifica internazionale Genetics in Medicine
Griseldi, da un’infanzia difficile a una vita «meravigliosa»: così i medici lo hanno salvato
La storia di un bambino arrivato in Italia dall'Albania per curare una malattia genetica rara. Salvato all'Istituto San Raffaele Telethon
Baby Mohamad, la storia del primo bambino al mondo salvato in Italia da una terapia genica
Il primo bambino a ricevere la terapia genica per la leucodistrofia metacromatica: un trattamento allora sperimentale, oggi diventato farmaco