Malattie rare, la storia della piccola Isabel: dalla diagnosi alla speranza di un futuro migliore

Isabel soffre di una malattia neurologica genetica rara caratterizzata dalla mancata o errata produzione della proteina CDKL5

Le prime crisi epilettiche di Isabel compaiono intorno ai primi 40 giorni di vita, a causa della sua malattia rara. Ma mamma Valentina, papà Daniele e sua sorella Iris sono sempre al suo fianco e hanno imparato, grazie a lei, il vero senso della vita. Isabel è una bellissima bambina nata nel 2021, e fin dal giorno della sua nascita sorride al mondo con lo sguardo curioso di chi è felice di scoprire la vita. Quando arriva in famiglia, a desiderarla, aspettarla e accoglierla ci sono mamma Valentina, papà Daniele e la sua sorellina maggiore Iris, che oggi ha 4 anni. A tutti loro, Isabel mostra subito il suo carattere dolce, affettuoso e tranquillo, e si lascia amare e coccolare riempiendo la casa di luce con i suoi occhioni accesi e azzurri. – A raccontare la sua storia, la Fondazione Telethon.

Quando la bimba ha solo 40 giorni però, i genitori si rendono conto che qualcosa non va. Isabel manifesta delle clonie, contrazioni muscolari con movimenti scattosi e anomali, a cui reagisce con urla e pianto. A preoccupare Valentina è anche la frequenza di quegli episodi, così decide di fare dei video che mostra alla pediatra, la quale immediatamente consiglia di rivolgersi ad un centro specializzato. Valentina e suo marito portano Isabel all’Istituto Meyer di Firenze, dove la bimba viene visitata e sottoposta a tutte le possibili indagini genetiche. Nonostante si sospetti una possibile patologia, per avere conferme e riscontri bisogna però aspettare i risultati dei test genetici, con tempi che vanno dai 6 mesi ad un anno.

“Quando tremi perché non sai cos’ha tua figlia – dice Valentina – conti i giorni in attesa dei risultati. Aspettare vuol dire stare in apnea per tutto il tempo. Era così che ci sentivamo, e sfido chiunque a stare in apnea per un lungo, lunghissimo anno”. Valentina e suo marito non riescono ad aspettare, e così eseguono indagini genetiche presso un laboratorio specializzato privato. Il referto arriva in tre settimane, e sarà poi confermato dallo stesso Meyer di Firenze. Ad Isabel viene diagnosticata la CDKL5, una malattia neurologica genetica rara caratterizzata dalla mancata o errata produzione della proteina CDKL5. Questo comporta il non completo sviluppo neuronale, con conseguente assenza di linguaggio, stereotipie delle mani, ipotonia degli arti superiori e del tronco, difficoltà ad apprendere abilità semplici, assenza di interesse verso oggetti, suoni e persone, crisi epilettiche e farmacoresistenza.

Davanti a quella diagnosi Valentina e suo marito sono frastornati, ma anche costretti a reagire in fretta per poter aiutare e supportare Isabel. “Per me quello è stato il giorno zero. Siamo dovuti rinascere una seconda volta e, questa volta, è stata Isabel ad insegnarci cos’è la vita e a non dare niente per scontato. Non mi sarei mai immaginata di dover affrontare una situazione del genere. Fino a quando non la vivi sulla tua pelle, non entri in empatia con chi affronta una malattia genetica rara”. Valentina, mamma di Isabel.

I medici spiegano ogni cosa ai genitori di Isabel: dicono loro che la malattia viene ad oggi considerata non ereditaria e le mutazioni insorgono de novo nel paziente; inoltre, i bambini con CDKL5 non sono epilettici, ma l’epilessia è un sintomo di questa patologia che Isabel, fortunatamente, manifesta in forma lieve.

“Anche se Isabel ha una forma lieve – spiega Valentina – non sappiamo se parlerà, se riuscirà a camminare, come evolverà la malattia. Ogni giorno aspettiamo una telefonata per sentirci dire “abbiamo trovato la cura”, e quello sarà il giorno più bello della nostra vita”.

L’importanza della Ricerca

“A questo è chiamata Fondazione Telethon, a portare avanti la ricerca scientifica per le tante famiglie e i tanti bambini che ogni giorno convivono con una malattia genetica rara, fiduciosi in un futuro fatto di nuove cure e terapie possibili. Ed è questo il traguardo che anche Isabel e la sua famiglia aspettano. Per raggiungerlo abbiamo bisogno anche di te”. – Così dalla Fondazione invitano a donare per la Ricerca.

Oggi la bimba ha 16 mesi, riesce a sedersi, a giocare, e anche se lievemente in ritardo ha raggiunto il traguardo della manipolazione. Fa tanta psicomotricità, e nonostante la terapia, continua ad avere degli spasmi che arrivano sempre mentre dorme, sia di giorno che di notte. “Isabel se ne accorge – racconta Valentina – si sveglia, ti guarda, spalanca gli occhi e poi inizia la crisi. Ogni volta un colpo al cuore, e ti chiedi perché, ma perché, ma poi, quando passa, lei ti sorride come a dirti “mamma, tutto a posto…”

Oltre la mamma e il papà, ad accudire e proteggere la piccola di casa, c’è anche Iris, la sua sorellina maggiore, a cui le crisi di Isabel non sono passate inosservate, e nonostante abbia solo 4 anni, sa già essere grande. “Quando la sente piangere – racconta Valentina – mi avvisa e dice “mamma, Isabel ha una crisi, corri…!” Ogni sera, quando andiamo a dormire mi chiede “mamma, quando guarisce Isabel? Se le medicine fanno passare la bua, perché a Isabel la bua non passa?” Ed io le rispondo e le spiego che Telethon lavora per questo. -Fonte Fondazione Telethon.

- Pubblicità -
Redazione
Redazione
Giornale digitale fondato nel 2022 con l’intento di offrire al territorio “Una voce oltre la notizia”. Nasce dall’esigenza di un gruppo di giornalisti ed esperti di comunicazione di creare un canale di informazione attendibile, laico e indipendente che dia voce ai cittadini, alle imprese, ai lavoratori, agli studenti…

CORRELATI
ALTRI ARTICOLI

Stanchezza mentale o burnout? Capire la differenza per intervenire in tempo e proteggere la propria salute emotiva

Capire la differenza non è un dettaglio: significa riconoscere quando basta rallentare e quando, invece, serve un supporto professionale

TFA nei prodotti a base di cereali, livelli anche cento volte superiori a quelli dell’acqua potabile: lo studio shock

Un’indagine su 16 Paesi UE mostra la presenza diffusa di TFA, sostanza tossica e persistente, in cereali, pane, pasta e prodotti da forno

Focus – Tumori ginecologici e fertilità: oggi diventare madri dopo una diagnosi precoce è possibile

Prevenzione, terapie conservative, approccio multidisciplinare e tecniche di preservazione della fertilità: cosa sapere

Incontinenza urinaria, in Italia colpisce 5 milioni di persone: l’importanza della diagnosi precoce

Un problema diffuso ma ancora troppo spesso taciuto: sintomi, cause, diagnosi e cure disponibili in Italia ad oggi

Formazione immersiva in live surgery allo “Spaziani”, l’Asl di Frosinone guida un percorso d’eccellenza

Ben dodici interventi in live surgery e più di venti lezioni teoriche per un totale di quattro giorni di corso

Open day vaccinale: oltre 460 le dosi somministrate sabato nei centri della provincia

Numeri che testimoniano la fiducia nei confronti della prevenzione e la volontà di proteggere se stessi e i propri cari
- Pubblicità -

Condividi sui social

- Pubblicità -

Più letti

- Pubblicità -